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Geral
- Publicada em 02 de Outubro de 2019 às 23:00Experimento no Clínicas corrige doenças pelo DNA
Única aplicação pode substituir tratamento de R$ 1 milhão anual
/MARIANA CARLESSO/JC
Isabella Sander
Sabe quando você escreve uma palavra errada em um arquivo de texto, o programa sublinha a palavra em vermelho e você a corrige? Pesquisadores do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) estão fazendo isso com o DNA de pessoas que sofrem de doenças genéticas - eles descobrem a mutação que causa a enfermidade, corrigem a mutação do gene e copiam o gene corrigido para dentro do organismo da pessoa. A expectativa é que, no futuro, este se torne um tratamento que reverta doenças genéticas.
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Sabe quando você escreve uma palavra errada em um arquivo de texto, o programa sublinha a palavra em vermelho e você a corrige? Pesquisadores do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) estão fazendo isso com o DNA de pessoas que sofrem de doenças genéticas - eles descobrem a mutação que causa a enfermidade, corrigem a mutação do gene e copiam o gene corrigido para dentro do organismo da pessoa. A expectativa é que, no futuro, este se torne um tratamento que reverta doenças genéticas.
O estudo em questão envolve a doença mucopolissacaridose tipo 1 (MPS 1), uma enfermidade rara na qual o paciente não degrada alguns tipos de açúcar, gerando problemas ósseos, retardo mental, aumento do tamanho do coração, crescimento atrofiado, problemas respiratórios, de visão, de audição, entre outros.
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O tratamento existente hoje para essa doença demanda idas semanais do paciente ao hospital para aplicação da enzima e tem custo médio de R$ 1 milhão por ano por paciente. Ainda assim, não corrige aspectos como retardo mental, problemas ósseos e crescimento das válvulas cardíacas.
Se concluída, a pesquisa coordenada pelo professor Guilherme Baldo pode gerar um tratamento que demande apenas uma aplicação na vida e com custo mais baixo. Outros trabalhos estão sendo feitos envolvendo as MPS tipos 2, 4 e 6, e, no Centro de Pesquisas Experimentais, há estudos de edição gênica também em áreas como oncologia, doenças autoimunes, entre outras.
O processo começou com a análise in vitro das células de pacientes e já passou por experimento em camundongos, que tiveram suas células retiradas e reinfundidas após correção, durante seis meses. A aplicação gerou bons resultados, com a enzima indo para o pulmão, para o fígado e para o rim, e também gerando melhoria nos problemas ósseos.
O processo também se mostrou seguro. O próximo passo é buscar um aumento na eficiência da correção, de forma que o cérebro também receba a enzima. Em paralelo, o experimento será repetido em animais maiores, como cachorros ou macacos. O tempo total de pesquisas como esta é de cerca de cinco anos, mas, até o tratamento "chegar às prateleiras", pode levar de dez a 15 anos.
Deise Zanin descobriu em 2005 que tinha MPS tipo 1 - justamente a doença estudada pelo grupo de Baldo -, depois de 20 anos recebendo diagnósticos errôneos sobre a enfermidade que tinha. Participou, naquele ano, de um estudo no Clínicas para desenvolver um medicamento para a enfermidade no Brasil. Em 2015, participou de outra pesquisa, voltada para usar esse medicamento em crianças. No projeto de correção genética, está contribuindo oferecendo seu material genético.
Deise se engajou tanto na causa que criou o Instituto Atlas Biossocial, voltado para acolher pacientes e familiares após diagnóstico de doença rara, progressiva ou degenerativa. "Procuramos que os médicos e a população tenham um conhecimento maior sobre doenças raras, para que o diagnóstico seja mais precoce", destaca.
A sede da entidade fica ao lado do Clínicas, justamente para atender os diagnosticados no momento, por vezes, mais difícil de suas vidas. "Eles recebem o diagnóstico com o médico falando em termos técnicos, então tentamos passar orientações para as famílias de forma simples, dizer que não estão sozinhos. O ciclo da doença acontece, mas ninguém diz que a pessoa pode ter uma vida normal", avalia.
Um entrave para pesquisas experimentais, neste momento, é o corte de bolsas de agências públicas de fomento, como a Coordenação de Aperfeiçoamento de Pessoal de Nível Superior (Capes) e o Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq).
Além de ser pesquisador no Clínicas, Baldo é coordenador de pós-graduação em Fisiologia na Universidade Federal do Rio Grande do Sul (Ufrgs) e, lá, perdeu todas as cinco bolsas previstas para o doutorado no programa em 2019. No hospital, há uma aluna que passou na seleção, mas não poderá ingressar devido à falta de bolsa, e três que estão terminando o doutorado e possivelmente não terão bolsa de pós-doutorado para continuar as pesquisas.
Como os experimentos demandam presença em tempo integral dos pesquisadores, os estudos se inviabilizam com a falta de bolsas. O resultado é a interrupção ou a postergação da maioria dos projetos existentes. "A sorte é que o Clínicas tem um fundo que nos dá ajuda de custo para financiar os projetos. Se não fosse por isso, eu estaria parado agora", observa o professor. Entre os alunos, a consequência é desmotivação e problemas como síndrome do pânico e ansiedade, segundo Baldo.
